Bệnh u xơ thần kinh loại 1, một bệnh di truyền hiếm gặp, đang ngày càng thu hút sự chú ý của cộng đồng y tế tại Việt Nam. Với tỷ lệ mắc khoảng 1/3.000 người, bệnh này ảnh hưởng đến nhiều cơ quan và có thể dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng nếu không được điều trị kịp thời.
Nỗ lực của Long Châu trong việc đưa Việt Nam trở thành một trong những quốc gia tiên phong tiếp cận thuốc điều trị mới đã nhận được sự đánh giá cao từ các chuyên gia. Hệ thống này hướng tới việc xây dựng một mạng lưới y tế mạnh mẽ, gần gũi với người dân và không ngừng mở rộng danh mục thuốc điều trị bệnh hiếm. Nguy Cơ mắc Bệnh Dại Tăng Cao Sau Vụ Cắn Người Của Đàn Chó Khám Phá Câu Chuyện Về Khối U Xơ Tử Cung Gần 3 Kg: Từ Đau… Khám Phá Bí Quyết Đạt Thành Tích Xuất Sắc Tại Trường Nguy…
Mở Rộng Cơ Hội Điều Trị Cho Bệnh Nhân U Xơ Thần Kinh Loại 1
U xơ thần kinh loại 1 (Neurofibromatosis type 1 – NF1), còn được gọi là u sợi thần kinh ngoại biên, là một dạng bệnh di truyền trội, xuất phát từ sự đột biến của gen NF1 trên nhiễm sắc thể 17. Khi gen này bị biến đổi, khả năng kiểm soát sự tăng trưởng của tế bào sẽ giảm đi, dẫn đến sự hình thành của các khối u và tổn thương tại nhiều vị trí trong cơ thể, bao gồm da, thần kinh, và các cơ quan nội tạng. Ước tính có khoảng 1/2.000 đến 1/3.000 trẻ em trên toàn cầu mắc phải căn bệnh này.
Các nhà nghiên cứu đã chỉ ra rằng từ 30 đến 50% trẻ mắc NF1 sẽ phát triển u xơ thần kinh dạng búi (PN). U xơ này thường hình thành từ các bó sợi thần kinh và có khả năng lan rộng dọc theo dây thần kinh, gây ra nhiều triệu chứng như đau kéo dài và biến dạng cơ thể. Một số trường hợp thậm chí có nguy cơ tiến triển thành các khối u ác tính, ảnh hưởng nghiêm trọng đến sức khỏe và chất lượng cuộc sống của người bệnh.
Giải pháp điều trị mới cho bệnh nhân u xơ thần kinh loại 1 đã có mặt tại Việt Nam. Ảnh: Hoàng Khánh
Chuyên gia cho biết bệnh nhân mắc NF1 dạng búi cần được theo dõi thường xuyên. Tuy nhiên, một số u xơ có ranh giới không rõ ràng và nằm gần các cấu trúc quan trọng, khiến cho việc phẫu thuật trở nên phức tạp. Những thách thức này buộc các bác sĩ phải tìm kiếm các giải pháp điều trị hiệu quả hơn.
Nhằm giải quyết vấn đề, Long Châu đã hợp tác với các công ty dược phẩm từ Anh Quốc để đưa hoạt chất Selumetinib vào điều trị cho những bệnh nhân u xơ thần kinh loại 1 dạng búi tại Việt Nam. Đây được coi là một bước tiến quan trọng trong việc cung cấp nhiều lựa chọn điều trị cho bệnh nhân, đặc biệt là với những trường hợp khó khăn trong phẫu thuật.
Selumetinib hoạt động như một chất ức chế chọn lọc MEK1 và MEK2, với khả năng giảm kích thước khối u ở một tỷ lệ cao bệnh nhân. Dữ liệu từ nghiên cứu lâm sàng SPRINT giai đoạn II cho thấy 68% bệnh nhân tham gia có phản ứng tích cực với Selumetinib, trong đó 91,2% duy trì hiệu quả điều trị sau 12 tháng. Việc giảm kích thước khối u không chỉ giúp giảm đau mà còn cải thiện chức năng của người bệnh, mang lại cho trẻ em cơ hội hồi phục và hòa nhập hơn với cuộc sống.
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt Selumetinib cho việc điều trị bệnh nhân mắc NF1 dạng búi, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong quản lý bệnh này.
Phát Triển Danh Mục Thuốc và Mở Rộng Tiếp Cận Y Tế
Việc đưa ra các giải pháp điều trị mới cho bệnh nhân NF1 dạng búi phản ánh cam kết của Long Châu trong việc mang lại thuốc mới và tiến bộ y tế đến gần hơn với người dân Việt Nam. Tính đến nay, hệ thống đã cung cấp hơn 13 loại thuốc hiếm và tiên tiến trên toàn quốc, giúp giảm thiểu gánh nặng cho bệnh nhân và gia đình.
“Mỗi đứa trẻ mắc bệnh hiếm đều xứng đáng có cơ hội như bất kỳ trẻ em nào khác. Việc đưa các giải pháp điều trị tiên tiến về Việt Nam không chỉ mở rộng khả năng tiếp cận y tế mà còn thể hiện niềm hy vọng cho hàng triệu gia đình”, đại diện của Long Châu cho biết.
Long Châu dự kiến tiếp tục mở rộng danh mục thuốc hiếm trong năm 2026. Ảnh: Hoàng Khánh
Theo thống kê từ tổ chức nghiên cứu y tế, trong giai đoạn 2012 – 2021, chỉ khoảng 9% thuốc mới được đưa vào thị trường Việt Nam, một con số quá thấp so với nhiều quốc gia khác. Để khắc phục tình trạng này, hệ thống nhà thuốc và tiêm chủng Long Châu đã hợp tác với các tập đoàn dược phẩm hàng đầu, nhằm tăng cường khả năng tiếp cận thuốc mới và điều trị bệnh hiếm cho người dân Việt Nam.
Người bệnh giờ đây có thể được chăm sóc và điều trị ngay tại quê nhà, qua đó giảm bớt gánh nặng tài chính và cải thiện chất lượng cuộc sống của họ.
Với hơn 2.678 nhà thuốc trải dài khắp 34 tỉnh thành và đội ngũ hơn 22.000 chuyên viên y tế, Long Châu cam kết cung cấp dịch vụ y tế chất lượng, đồng hành cùng sứ mệnh nâng cao sức khỏe cộng đồng và thực hiện các chính sách y tế của Chính phủ.
Nguyễn Thắng
